Teprotumomab reduce el pronóstico en la enfermedad ocular tiroidea estable a largo plazo

Toma principal:

• El teprotumomab reduce el abultamiento del ojo en 2 mm o más en la mayoría de los adultos con enfermedad ocular tiroidea de larga duración y puntuaciones bajas de actividad clínica.
• Los datos de seguridad del estudio fueron consistentes con ensayos anteriores de teprotumomab.

Los adultos con enfermedad ocular tiroidea de larga duración y puntuaciones bajas de actividad clínica tuvieron una mayor reducción en el pronóstico con teprotumomab en comparación con placebo, según datos publicados en Revista clínica Endocrino & metabolismo.

Como informó anteriormente Healio, la FDA aprobó el teprotumumab-trbw (Tepezza, Horizon Therapeutics) en enero de 2020 para el tratamiento de la enfermedad ocular de la tiroides después de que los ensayos encontraron que el agente reduce el abultamiento en adultos recientemente diagnosticados con enfermedad ocular de la tiroides y aquellos con cama alta. Grado de actividad. Nuevos datos de un ensayo de fase IV encontraron que el teprotumomab confiere reducciones similares en el pronóstico para adultos con enfermedad ocular tiroidea de larga duración y una puntuación de actividad clínica baja de 1 o menos.

«Ahora se ha demostrado que los pacientes con enfermedad ocular tiroidea, independientemente de su duración o nivel de actividad, se benefician del teprotumomab». Raymond Douglas, Maestría, Doctorado, «Es un problema enorme», dijo a Healio un cirujano oculoplástico y director del Programa de Enfermedades Orbitales del Ojo y la Tiroides del Centro Médico Cedars-Sinai. «Esto permite a los médicos y pacientes decidir si un tratamiento es adecuado para ellos».

Raymond Douglas

Douglas y sus colegas realizaron un ensayo de fase IV aleatorizado, doble enmascarado y controlado con placebo en 11 sitios de Estados Unidos. Se inscribieron adultos de 18 años y mayores con enfermedad ocular tiroidea de 2 a 10 años de duración. Los participantes debían tener una puntuación de actividad clínica de 1 o menos en ambos ojos, ninguna mejora en el pronóstico o la progresión de la diplopía y ningún síntoma inflamatorio nuevo en el año anterior a la inscripción. Los adultos fueron asignados aleatoriamente, 2:1, a ocho infusiones de teprotumomab o placebo cada 3 semanas durante 24 semanas. El resultado primario fue el cambio en la proptosis desde el inicio hasta las 24 semanas. Los investigadores también examinaron el porcentaje de adultos que tuvieron una reducción en la proptosis de 2 mm o más durante el estudio, y el cambio en la visión doble y el cambio en las subescalas de calidad de vida de oftalmopatía de Graves (GO-QOL) y las subescalas de rendimiento visual.

58 adultos completaron el estudio, incluidos 39 en el grupo de teprotumomab y 19 en el grupo de placebo. En el análisis por intención de tratar, el grupo de teprotumomab logró una reducción de 2,41 mm en la proptosis desde el inicio hasta las 24 semanas en comparación con una reducción de 0,92 mm con placebo (s = .0004). Una mayor proporción de participantes en el grupo de teprotumomab tuvo una reducción prevista de 2 mm o más en comparación con el placebo (61,9 % frente a 25 %; s = .0134). No se observaron diferencias en la mejora de la diplopía entre los dos grupos.

«Este estudio muestra muy claramente que los pacientes con esta enfermedad, a pesar de la cantidad de inflamación y la duración de la enfermedad, obtienen beneficios significativos del teprotumomab», dijo Douglas.

El grupo de teprotumomab tuvo una mayor mejora en la subescala de función visual GO-QOL en comparación con el placebo. Sin embargo, no hubo diferencias en el cambio en la subescala relacionada con la apariencia entre los dos grupos.

Entre seis adultos que recibieron teprotumomab y que se sometieron a una resonancia magnética orbitaria en la semana 24 inicial, las mejoras en la predicción estuvieron acompañadas por una reducción media del 24,95 % en el volumen total del músculo retroorbital, una reducción del 24,31 % en el volumen del recto inferior y una reducción del 20,07 % en Tamaño del músculo superior. Volumen rectal, una disminución del 15,1% en el volumen del recto medial y una disminución del 28,85% en el volumen del recto lateral. El volumen de grasa orbitaria disminuyó un 34,63% entre el subgrupo.

Una proporción similar de adultos en los grupos de teprotumumab y placebo informaron eventos adversos. Los eventos adversos que fueron más comunes con teprotumomab que con placebo incluyeron calambres musculares (41,5% frente a 10%), fatiga (22% frente a 10%), dolor de cabeza (17,1% frente a 10%) y piel seca (12,2% frente a 10%). 0). %), dolor ocular (12,2 % frente a 5 %), picazón en los ojos (7,3 % frente a 0 %), aumento de HbA1c (7,3 % frente a 0 %) y presión arterial alta (7,3 % frente a 0 %). Estos eventos adversos fueron todos de gravedad leve a moderada. Una persona de cada grupo informó eventos adversos graves.

Se necesitan investigaciones futuras para responder más preguntas sobre el beneficio del teprotumomab en el tratamiento de la enfermedad ocular tiroidea, afirmó Douglas.

«Una mayor investigación sobre la reactivación de la enfermedad y la terapia exitosa con dosis repetidas proporcionaría información adicional», dijo Douglas.

para más información:

Raymond Douglas, Doctor en Medicina, doctorado, Puede comunicarse con él en [email protected].

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